肌肉萎縮癥藥物的初步批準已被聯(lián)邦監(jiān)管機構(gòu)準許。批準引發(fā)來自病人和推動這個基本上未經(jīng)證實藥物的醫(yī)生們的熱烈肯定。

據(jù)出國看病服務(wù)機構(gòu)厚樸方舟了解，在FDA批準近五個月后，一個外部顧問小組對藥物提出異議，說沒有一點證據(jù)表明該藥物是有幫助的。但監(jiān)管機構(gòu)面臨來自病人家屬，政治家們和醫(yī)生的公眾反擊。FDA批準的Sarepta公司的Exondys 51適用于一種罕見的杜氏肌營養(yǎng)不良癥，一種影響男孩的致命遺傳疾病。這是FDA前列次批準用于退行性狀況，該病會導(dǎo)致肌肉無力，運動喪失和較終死亡。

該審批是基于一家公司對12個男孩的研究。該機構(gòu)正要求Sarepta公司進行一個更大的研究檢測Exondys 51結(jié)果是否對患者活動和功能有改善。如果這項研究不能顯示該藥物幫助，F(xiàn)DA說可以撤回審批。

據(jù)美國國家衛(wèi)生研究院說：杜氏肌營養(yǎng)不良癥是一種罕見的疾病，全球約每3600個男孩中就有1個，通常在25歲致人死亡。新的藥物靶點影響約13%左右杜氏肌營養(yǎng)不良癥患者的基因突變。以前美國沒有批準過藥物來對抗疾病，盡管類固醇藥物被用于減緩肌肉力量損失。

倡導(dǎo)者Pat Furlong因此病失去了兩個兒子，稱此舉是“一個非凡的勝利?！?/p>

“我認為這顯示了FDA,公司和病人的協(xié)同努力，可以共同朝著一個目標，改善病人的生活，”Furlong說。他是“肌肉萎縮癥家長項目”的創(chuàng)始人和總裁，是一個非營利組織，幫助資助旅行和其他與研究相關(guān)的費用。

FDA以加速批準程序?qū)徟鶶arepta的藥物，保留藥物顯示有前途的早期結(jié)果還沒有得到證實。藥物作用于一種叫做肌營養(yǎng)不良蛋白的蛋白質(zhì)，在肌肉纖維的生長過程中發(fā)揮作用。12個病人研究顯示抗肌萎縮蛋白增加，F(xiàn)DA在其聲明表示。

“雖基于初始數(shù)據(jù)加速批準使這種藥物用于病人，但是我們熱切期待通過驗證性臨床試驗學習更多關(guān)于這種藥物的功效，“FDA藥物中心主任Janet Woodcock博士說。

FDA工作人員說在4月的一次公開會議上說他們堅決鼓勵Sarepta公司進行更大、更全面的研究，其藥物與隨機選擇的接受安慰劑的對照組患者——被認為是研究設(shè)計的黃金標準。

外部專家小組在會議上投票7：3指出此藥物并沒有顯示出治療這種疾病的有效性。FDA并不沒有遵循其顧問專家小組的意見，雖然經(jīng)常是接受建議的。

華爾街分析師稱審批決定奇怪和令人驚訝和困惑?！拜^終，在我們看來，F(xiàn)DA屈服于來自病人倡導(dǎo)者和要求不受威脅、有效的可用藥物的其他人的外部壓力“Leerink Swann的分析師Joseph Schwartz在一份致投資者的注意事項中說。

Sarepta公司股價跳漲逾90%。該公司總部位于馬薩諸塞州的劍橋市。

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