據(jù)海外醫(yī)療領(lǐng)導(dǎo)品牌厚樸方舟獲悉，進(jìn)日，美國(guó)FDA宣布批準(zhǔn)Marathon Pharmaceuticals的Emflaza(deflazacort)上市，治療5歲及以上的杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良癥患者。這也是經(jīng)FDA批準(zhǔn)，用來(lái)治療杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良癥的皮質(zhì)類(lèi)固醇藥物。

杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良癥是肌營(yíng)養(yǎng)不良癥較常見(jiàn)的類(lèi)型。由于缺乏對(duì)肌纖維功能至關(guān)重要的dystrophin蛋白，患者的肌細(xì)胞無(wú)法保持完整，導(dǎo)致病變。據(jù)統(tǒng)計(jì)，全球平均每3600個(gè)新生男嬰中，就有一人罹患此病。該疾病的癥狀通常會(huì)在三五歲時(shí)出現(xiàn)，并逐漸惡化。到青少年時(shí)期，患者會(huì)由于肌肉的無(wú)力或萎縮，導(dǎo)致行走能力逐漸喪失。到20-30多歲，患者往往會(huì)出現(xiàn)足以威脅生命的心臟和呼吸系統(tǒng)疾病癥狀。

去年9月，F(xiàn)DA批準(zhǔn)了杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良癥藥物Exondys 51，治療dystrophin基因的第51號(hào)外顯子確診出現(xiàn)突變的患者。這些患者大概占所有杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良癥患者比例的13%。對(duì)于其他患者來(lái)說(shuō)，他們?nèi)匀恍枰行У闹委熓侄巍?/p>

獲批的deflazacort是一種有望治療更多患者群體的皮質(zhì)類(lèi)固醇，它之前曾獲得了FDA頒發(fā)的優(yōu)先審評(píng)資格、快速通道資格、以及孤兒藥資格。在全球，這類(lèi)激素是常見(jiàn)的杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良癥治療手段。在一項(xiàng)有196名5-15歲男性患者參與的臨床試驗(yàn)中，deflazacort的效果得到了確認(rèn)。在治療的第12周，接受治療的患者肌肉強(qiáng)度比對(duì)照組的患者有顯著提升。在為期52周的試驗(yàn)中，這些患者一直保持著良好的平均肌肉強(qiáng)度。在另一項(xiàng)有29名男性參與，為期104周的長(zhǎng)期試驗(yàn)中，研究人員評(píng)估了患者的肌肉強(qiáng)度表現(xiàn)。與安慰劑相比，deflazacort展現(xiàn)了多項(xiàng)優(yōu)勢(shì)。此外，使用deflazacort的患者行走能力看似更晚喪失，這一點(diǎn)還有待進(jìn)一步驗(yàn)證?；谶@些數(shù)據(jù)，F(xiàn)DA對(duì)deflazacort亮了綠燈。

“這是治療廣大杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良癥患者群體的治療方法，”FDA藥物評(píng)估與研究中心神經(jīng)產(chǎn)品部的負(fù)責(zé)人Billy Dunn博士說(shuō)道：“我們希望它能造福眾多患者。”

來(lái)源：藥明康德

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