Active Biotech公司近日宣布，美國食品和藥物管理局(FDA)已授予實驗性抗癌藥tasquinimod治療多發(fā)性骨髓瘤(multiple myeloma，MM)的孤兒藥資格。在美國，F(xiàn)DA的孤兒藥資格授予那些能夠診斷、預(yù)防或不受威脅有效治療患者數(shù)目少于20萬的罕見疾病的藥物。FDA授予孤兒藥資格的藥物，除了獲得上市后7年的市場獨占期外，還能獲得其他的一些獎勵，比如研發(fā)成本減免。

多發(fā)性骨髓瘤(MM)是一種血液系統(tǒng)惡性腫瘤，無法痊愈且復(fù)發(fā)率很高。在多發(fā)性骨髓瘤中，骨髓內(nèi)的一組漿細(xì)胞(或骨髓瘤細(xì)胞)不受控制地生長，其他血液形成細(xì)胞如白細(xì)胞、紅細(xì)胞和血小板則被抑制。而由于漿細(xì)胞是機(jī)體免疫防御和抗體產(chǎn)生的重要組成部分，因此漿細(xì)胞增殖失控可導(dǎo)致若干嚴(yán)重健康問題，如貧血、感染、骨組織破壞、腎臟問題。近年來，盡管已有多種新藥上市極大地改善了多發(fā)性骨髓瘤(MM)患者的預(yù)后和生存率，但該病的生物學(xué)異質(zhì)性和突發(fā)性耐藥仍然是一個巨大的挑戰(zhàn)，導(dǎo)致該領(lǐng)域的醫(yī)療需求仍然很高。

tasquinimod是一種新穎的化合物，通過靶向腫瘤微環(huán)境發(fā)揮免疫調(diào)節(jié)、抗轉(zhuǎn)移、抗血管生成作用，能夠影響腫瘤生長和擴(kuò)散的能力。tasquinimod作用于免疫抑制細(xì)胞，該類細(xì)胞具有促進(jìn)免疫逃避、血管生成及轉(zhuǎn)移作用，在多發(fā)性骨髓瘤的腫瘤進(jìn)展中發(fā)揮了關(guān)鍵作用。

tasquinimod的專利有效期至2035年。此前，該化合物的臨床開發(fā)專注于前列腺癌治療，并已通過了概念驗證試驗，在Ⅱ期和Ⅲ期臨床研究中也表現(xiàn)出了良好的不受威脅性，但卻未能提高患者的總生存時間。多發(fā)性骨髓瘤方面，tasquinimod已在動物模型中取得了強(qiáng)勁的效果證據(jù)，目前，Active biotech公司正在尋找合作伙伴繼續(xù)推進(jìn)tasquinimod在該治療領(lǐng)域的臨床開發(fā)。

Active Biotech是一家專注于免疫防御領(lǐng)域醫(yī)藥產(chǎn)品研發(fā)的生物技能公司，其研發(fā)管線中包括針對神經(jīng)退行性疾病、自身免疫性疾病、癌癥的項目。目前，該公司主要集中于拉喹莫德(laquinimod)和Anyara項目。此外，該公司正在尋找戰(zhàn)略合作伙伴推進(jìn)tasquinimod、paquinomod和SLIC項目的臨床開發(fā)。

拉喹莫德(laquinimod)是一種每日口服一次的實驗性、中樞神經(jīng)系統(tǒng)(CNS)活性的免疫調(diào)節(jié)化合物，正開發(fā)用于復(fù)發(fā)緩解型多發(fā)性硬化癥(RRMS)、原發(fā)進(jìn)展型多發(fā)性硬化癥(PPMS)和亨廷頓病(HD)的治療。

Anyara則是一種TTS(腫瘤靶向超抗原)物質(zhì)，這是一種蛋白類藥物，通過在腫瘤微環(huán)境中的局部免疫激活進(jìn)行腫瘤特異性治療。目前，Anyara的臨床開發(fā)主要集中于腎細(xì)胞癌，但該藥針對非小細(xì)胞肺癌(NSCLC)和胰腺癌也表現(xiàn)出了良好的治效果果。

來源：生物360

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