Spinraza(nusinersen)是一種針對(duì)存活運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元-2(SMN2)反義寡核苷酸的藥物。Spinraza專(zhuān)門(mén)用于治療兒科和成人患者的脊髓性肌萎縮(SMA)。脊髓性肌萎縮(SMA)是一種罕見(jiàn)的神經(jīng)肌肉障礙疾病，該疾病會(huì)造成運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元退化、肌肉萎縮無(wú)力，甚至死亡。

圖源：biogen

　　Spinraza通過(guò)鞘內(nèi)注射直接給藥至中樞神經(jīng)系統(tǒng)。該藥的建議劑量為每次給藥12mg(5mL)。以4次加載劑量開(kāi)始Spinraza治療。前三次加載劑量應(yīng)以14天的間隔施用。第3次劑量后30天應(yīng)施用第4次加載劑量。維持劑量應(yīng)每4個(gè)月施用一次。

　　Spinraza的副作用

　　用Spinraza治療的人發(fā)生上，下呼吸道感染和充血，耳部感染，便秘，肺部誤吸，出牙和脊柱側(cè)彎的風(fēng)險(xiǎn)增加。嬰兒和兒童的成長(zhǎng)可能會(huì)受到阻礙。在年齡較大的臨床試驗(yàn)受試者中，較常見(jiàn)的不良事件是頭痛，背痛和脊柱注射產(chǎn)生的其他不良反應(yīng)。

　　盡管未在試驗(yàn)患者中觀(guān)察到，但血小板減少以及腎臟損害的風(fēng)險(xiǎn)是反義藥物的理論風(fēng)險(xiǎn)，因此在治療期間應(yīng)監(jiān)測(cè)血小板和腎臟功能。

　　Spinraza的臨床試驗(yàn)結(jié)果

　　ENDEAR是一項(xiàng)隨機(jī)、雙盲、假對(duì)照的研究，研究對(duì)象為嬰幼兒期發(fā)病(更可能發(fā)展為1型)的SMA患者。根據(jù)ENDEAR中期分析，與未接受治療的嬰兒相比，用SPINRAZA治療的嬰兒達(dá)到了運(yùn)動(dòng)里程碑反應(yīng)(40%對(duì)0%; p <0.0001)，這一點(diǎn)通過(guò)Hammersmith嬰兒神經(jīng)系統(tǒng)檢查(HINE)進(jìn)行了測(cè)量。此外，與未接受治療的患者(43%)相比，接受SPINRAZA治療的患者死亡的比例更低(23%)。來(lái)自其他功效終點(diǎn)的數(shù)據(jù)始終有利于接受治療的嬰兒。

　　ENDEAR的詳細(xì)中期結(jié)果在2017年1月的英國(guó)小兒神經(jīng)病學(xué)協(xié)會(huì)(BPNA)年度會(huì)議上發(fā)表。

　　2016年11月，Spinraza的新藥申請(qǐng)通過(guò)美國(guó)FDA的優(yōu)先審評(píng)程序，并在當(dāng)時(shí)被歐洲藥品管理局(EMA)接受審閱。Spinraza于2016年12月被FDA批準(zhǔn)上市，并于2017年5月被EMA批準(zhǔn)為治療脊髓性肌萎縮癥的藥物。隨后，Spinraza在加拿大、日本、巴西和瑞士被批準(zhǔn)治療SMA 。

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　　關(guān)于脊髓性肌萎縮癥(SMA)

　　脊髓性肌萎縮癥(SMA)的特征是脊髓和下腦干的運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元缺失，從而導(dǎo)致嚴(yán)重的進(jìn)行性肌萎縮和無(wú)力?；加休^嚴(yán)重的SMA的個(gè)體會(huì)癱瘓，難以執(zhí)行基本生理功能，如呼吸和吞咽。

　　由于SMN1基因的缺失，SMA患者無(wú)法產(chǎn)生足夠的存活運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元(SMN)蛋白，這對(duì)于維持運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元至關(guān)重要。SMA的嚴(yán)重程度與SMN蛋白的含量有關(guān)?；加?型SMA(較嚴(yán)重威脅生命的形式)的人產(chǎn)生的SMN蛋白非常少，無(wú)法在沒(méi)有支撐的情況下坐下或在沒(méi)有呼吸支撐的情況下生活超過(guò)兩年?；加?型和3型SMA的人會(huì)產(chǎn)生大量的SMN蛋白，但其SMA的嚴(yán)重程度卻較低，但仍會(huì)對(duì)患者的生活質(zhì)量產(chǎn)生不良影響。

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