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美國白血病新靶向藥 通過靶向基因變異殺癌細胞

【本文為疾病百科知識，僅供閱讀】  2018-12-10  作者：厚樸方舟  

美國批準上市的治療白血病的藥物有很多，較近美國FDA批準了一款新靶向藥，用于治療有FLT3基因變異的成人復發(fā)性或難治性急性髓細胞白血病。FDA官方網站顯示，該藥物名為Xospata，有效成分為gilteritinib。
美國白血病新藥
對腫瘤細胞進行特異性識別
常規(guī)的化療藥物無法對腫瘤細胞進行精準的特異性識別，在殺死腫瘤細胞的同時，很多身體正常細胞也被無差別攻擊，可謂“殺敵一千、自損八百”。近年，隨著科學研究不斷進步，能準確識別腫瘤細胞的“精準打擊武器”——靶向藥物問世，為白血病在內的多種惡性腫瘤治療提供了新的思路。Xospata正是以FLT3基因變異為靶點的精準治療藥物。
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現有技能方便檢測FLT3變異
有關研究提示，約25%—30%的成人急性髓細胞白血病存在FLT3基因變異。FLT3基因屬于Ⅲ型受體酪氨酸激酶家族成員，具有促進細胞增殖、抑制細胞凋亡的作用。存在FLT3基因變異的患者治效果果、預后往往不佳，即便常規(guī)治療病情得到緩解后，其復發(fā)的可能性也比較大。
在眾多基因變異中，人們發(fā)現FLT3基因變異后酪氨酸激酶活性增強，因此，針對抑制其活性的精準治療藥物，自然成為白血病治療的又一新靶向藥物。Xospata的治療作用正是抑制酪氨酸激酶活性，從而抑制白血病細胞增殖，讓部分患者獲得更好的效果。
FLT3基因變異在急性髓細胞白血病的發(fā)展中具有重要的病理生理作用，且現有技能可以方便地檢測其存在，因此可用于患者常規(guī)檢測，指導臨床治療及預后。當白血病經治療獲得完全緩解后，還可以通過檢測FLT3基因變異是否存在，判斷患者體內白血病細胞是否殘留，以預測疾病復發(fā)的可能，及早進行治療干預。
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FLT3基因緣何變異仍未知
雖然許多研究已證實FLT3基因變異與急性髓細胞白血病有著千絲萬縷的關系，但究竟何種原因導致該基因變異仍是難解之謎。白血病病因至今也尚未揭示，可能涉及多方面因素，如遺傳、環(huán)境、生活方式等，錯綜復雜，還需不斷地探討和研究。

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