-
值得信賴的全球醫(yī)療服務專家
全球服務熱線：400-086-8008- 日本語
值得信賴的全球醫(yī)療服務專家
全球服務熱線：400-086-8008
美國看病：全球 罕見癌癥樹突狀腫瘤治療新藥獲批上市
【本文為疾病百科知識，僅供閱讀】 2019-01-14 作者：厚樸方舟
近日，美國FDA批準新藥Elzonris(tagraxofusp-erzs，SL-401)用于治療2歲及以上母細胞性漿細胞樣樹突狀細胞腫瘤(BPDCN)患者，包括既往未接受治療(初治)和既往已接受治療(經(jīng)治)的BPDNC患者。
圖片來源：FDA官網(wǎng)
?
值得一提的是，此次批準，讓Elzonris成為 獲批治療BPDCN型白血病的藥物，同時也是 獲得批準的CD123靶向藥物。?Elzonris的上市是BPDCN患者臨床治療向前邁出的重要一步。
BPDCN是一種皮膚起源，繼發(fā)累及骨髓導致白血病的少見疾病，臨床上呈現(xiàn)侵襲性，常以皮膚病損為早前癥狀，可同時累及骨髓、淋巴結、其他軟組織及中樞神經(jīng)系統(tǒng)等，60歲以上老年患者多見，男性多于女性（比例約3:1），預后差。
?
BPDCN的臨床特征與急性髓性白血病(AML)、非霍奇金淋巴瘤(NHL)、急性淋巴細胞白血病(ALL)、骨髓增生異常綜合癥相似，也有可能會被誤診這些疾病，如果一旦誤診那么患者很有可能失去更佳治療機會。
?
此前BPDCN的標準治療方法為高強度化療+骨髓移植，然而，很多BPDCN患者對強化治療不能耐受。Elzonris，給了患者更多選擇性。
CD123在BPDCN和許多其他血液惡性腫瘤中表達，Elzonris是一種CD123導向的細胞毒素，專門針對CD123靶點設計，該藥由人IL-3與截短的白喉毒素(DT)進行重組融合而成，IL-3結構域能夠將細胞毒性DT片段引導至表達CD123的腫瘤細胞。在被腫瘤細胞內化后，Elzonris能夠不可逆地抑制蛋白質合成并誘導靶細胞凋亡。
?
Elzonris的獲批，是基于在初治和經(jīng)治BPDCN患者中開展的一項多中心、多隊列、開放標簽、單臂研究(STML-401-0114;NCT02113982)的數(shù)據(jù)。
?
第1隊列中，13例初治BPDCN患者接受了Elzonris標簽劑量和時間表治療，7例(54%)實現(xiàn)完全緩解或臨床完全緩解(CR/CRc)，中位CR/CRc持續(xù)時間未達到(范圍：3.9個月-12.2個月)。
?
第2隊列中，15例復發(fā)性或難治性BPDCN患者接受了Elzonris治療，1例實現(xiàn)完全緩解，1例實現(xiàn)臨床完全緩解。
Elzonris臨床研究的首席研究員、哈佛醫(yī)學院和丹娜-法伯癌癥研究所助理教授Andrew Lane表示，“Elzonris代表著BPDCN治療從來沒有過的飛躍，這是一種迄今為止還沒有批準治療方案的侵襲性惡性腫瘤。在臨床研究中，有許多患者接受Elzonris治療后經(jīng)歷了顯著的緩解，其中一部分患者在緩解后接受了干細胞移植?！?/span>
?
▲圖注：美國丹娜-法伯癌癥研究院
?
美國丹娜-法伯癌癥研究院在國際上處于領頭地位，被《US News》評為兒童腫瘤治療全美排名前列醫(yī)院，2016-2017全美癌癥?？婆琶?strong style="margin: 0px; padding: 0px; max-width: 滿分; box-sizing: border-box !important; word-wrap: break-word !important;">前四。?
?
丹娜-法伯血液腫瘤治療中心優(yōu)勢
?
該中心因其專業(yè)診斷和治療各階段和類型的血液疾病而聞名世界。?
移植項目在血液和骨髓移植方面享有美譽，是細胞治療方法方法方法方法方法方法方法基金會授權的血液和骨髓移植中心；
基因檢測全面，更多靶向藥可供患者選擇；
與美國麻省總醫(yī)院、布列根婦女醫(yī)院平臺資源共享，可治療各階段、各類型的血液疾病，包括：急性淋巴細胞白血病、急性粒細胞性白血病、慢性淋巴細胞白血病、慢性粒細胞性白血病、毛細胞白血病、骨髓發(fā)育不良、淋巴母細胞性淋巴瘤、骨髓纖維變性等；
Joseph H. Antin，為美國血液和骨髓移植協(xié)會奠基人和主席；是干細胞移植及骨髓移植、再生障礙性貧血、陣發(fā)性夜間血紅蛋白尿等治療方面的權威專家；
?
血液腫瘤治療中心——BPDCN中心
該中心是美國首批專注于BPDCN患者護理和研究的中心之一。
BPDCN中心將世界前沿的患者護理與前沿研究相結合，為罹患漿細胞漿樣樹突的患者提供高效、個性化治療選擇。
作為血液腫瘤治療中心的一部分，BPDCN中心由多學科專家組成，包括腫瘤內科醫(yī)生，病理學家，皮膚科醫(yī)生和其他專家，致力于為患者提供優(yōu)質護理。
?
Elzonris臨床研究的首席研究員、美國德克薩斯大學MD安德森癌癥中心副教授Naveen Pemmaraju也表示，“Elzonris的獲批，是BPDCN患者臨床治療向前邁出的重要一步。該藥的批準將為BPDCN患者提供一種新的護理標準?！?/span>
在美國，Elzonris獲批之前，已被授予突破性藥物資格(BTD)、孤兒藥資格(ODD)。
?
在歐盟，Elzonris已被授予加速審批，預計將在2019年靠前季度獲得批準。
?
目前，研究該藥的公司也正在評估Elzonris治療其他適應癥，包括慢性骨髓單核細胞性白血病(CMML)、骨髓纖維化(MF)及其他適應癥。
每一款新藥的獲批對患者來說都意味著“生”的希望，對于罕見病患者來說更是如此。因此，任何時候都不要放棄，相信科學家們總有一日會將罕見病逐個攻破！
?
厚樸方舟將持續(xù)關注更多海外前沿醫(yī)療信息，幫助患者們及時獲取海外新藥物、新技能和新治療方法，為患者提供更多選擇和希望。
?
參考來源：
1.https://www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm629020.htm
2.https://www.dana-farber.org/bpdcn-center/research/
厚樸方舟2012年進入海外醫(yī)療領域，總部位于北京，建立了由全球權威醫(yī)學專家組成的美日名醫(yī)集團，初個擁有日本政府官方頒發(fā)的海外醫(yī)療資格的企業(yè)。如果您有海外就醫(yī)的需要，請撥打免費熱線400-086-8008進行咨詢！
本文由厚樸方舟編譯，版權歸厚樸方舟所有，轉載或引用本網(wǎng)版權所有之內容須注明"轉自厚樸方舟官網(wǎng)（www.wyaoyao.cn）"字樣，對不遵守本聲明或其他違法、惡意使用本網(wǎng)內容者，本網(wǎng)保留追究其法律責任的權利。
熱門服務
推薦閱讀
美國權威醫(yī)學專家
美國醫(yī)院排名
US News評論為兒童腫瘤治療全美排名前列醫(yī)院
兒童常見疾病美國綜合排名權威
《美國新聞和世界報道》評為三大美國優(yōu)質醫(yī)院之一
服務案例更多>
全球咨詢服務熱線
400-086-8008
English | 微信端
互聯(lián)網(wǎng)藥品信息服務資格證書編號:(京)·非經(jīng)營性·2015·0179
厚樸方舟健康管理（北京）有限公司 版權所有 www.wyaoyao.cn
京ICP備15061794號
京公網(wǎng)安備 11010502027115號
