Mustang Bio是一家臨床階段的生物制藥公司，專注于開發(fā)細(xì)胞和基因治療方法用于血液學(xué)癌癥、實(shí)體瘤和罕見遺傳病的治療。近日該公司宣布，美國食品和藥物管理局(FDA)已批準(zhǔn)MB-102(CD123 CAR T)的新藥臨床試驗(yàn)申請(IND)，啟動一項(xiàng)多中心I/II期臨床試驗(yàn)，評估MB-102治療急性髓性白血病(AML)、母細(xì)胞性漿細(xì)胞樣樹突狀細(xì)胞腫瘤(BPDCN)、高危骨髓增生異常綜合癥(MDS)。之前，FDA已授予MB-102治療AML和BPDCN的孤兒藥資格(ODD)。

　　MB-102(CD123 CAR T)是一種CAR T細(xì)胞治療方法方法方法，對患者T細(xì)胞進(jìn)行工程化以識別和消除表達(dá)CD123的腫瘤細(xì)胞。CD123廣泛表達(dá)于骨髓增生異常綜合征以及血液惡性腫瘤患者的骨髓細(xì)胞，包括急性髓性白血病(AML)、B細(xì)胞急性淋巴細(xì)胞白血病(B-ALL)、毛細(xì)胞白血病(HCL)、BPDCN、慢性髓細(xì)胞白血病(CML)和霍奇金淋巴瘤(HL)。

　　MB-102結(jié)構(gòu)示意圖

　　CD123表達(dá)于75-89%的AML、超過90%的BPDCN患者中，因此是T細(xì)胞過繼免疫治療方法方法的一個非常有吸引力的靶點(diǎn)。在美國希望之城(City of Hope)開展的一項(xiàng)研究者發(fā)起的I期臨床試驗(yàn)中，MB-102在這些患者的早期小群體中顯示出有希望的應(yīng)答率。

　　根據(jù)美國癌癥協(xié)會(ACS)的數(shù)據(jù)，2018年美國估計有19520例新的AML病例，該病的五年生存率估計為25%。在2016年，美國血液學(xué)會(ASH)教育項(xiàng)目文章報告稱，美國每年約有700例新的BPDCN病例，歐洲每年有1000例，平均生存期為12-14個月。

Mustang Bio公司管線資產(chǎn)

　　根據(jù)2017年12月美國血液學(xué)會(ASH)年會和2018年12月美國癌癥研究協(xié)會(AACR)腫瘤免疫和免疫治療方法方法特別會議上的報告，在希望之城開展的 人體臨床試驗(yàn)(NCT02159495)中，MB-102以低劑量治療AML和BPDCN時表現(xiàn)出完全緩解，并且不存在劑量限制性毒性。目前，該研究中2種適應(yīng)癥的劑量遞增正在進(jìn)行中。

　　Mustang Bio總裁兼首席執(zhí)行官、醫(yī)學(xué)博士Manuel Litchman表示：“FDA批準(zhǔn)了我們對MB-102的IND申請，這是公司實(shí)現(xiàn)的一個重要里程碑，因?yàn)檫@是我們的靠前個IND。我們很高興在2019年晚些時候啟動我們的多中心I/II期臨床試驗(yàn)，并在我們的制造工廠對患者細(xì)胞進(jìn)行處理，該工廠于2018年6月開放。我們熱衷于滿足AML、BPDCN和MDS患者中的需求，并期待進(jìn)一步開發(fā)MB-102以幫助解決這些毀滅性疾病。”

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