美國(guó)時(shí)間8月15日，食品和藥物管理局(FDA)宣布，加速批準(zhǔn)羅氏(Roche)開(kāi)發(fā)的Rozlytrek(entrectinib恩曲替尼)上市，用于治療攜帶NTRK基因融合的成年和青少年癌癥患者。在此之前，這類癌癥患者還沒(méi)有其它有效治療方案。并且之前Rozlytrek已經(jīng)獲得了FDA的優(yōu)先審查、突破性治療和孤兒藥認(rèn)定。

　　這是繼Keytruda和Vitrakvi之后，F(xiàn)DA批準(zhǔn)的第三款“不限癌種”的抗癌治療方法。它們靶向驅(qū)動(dòng)癌癥的特定基因特征，而不是腫瘤起源的組織類型。與此同時(shí)FDA還批準(zhǔn)Rozlytrek治療攜帶ROS1基因突變的非小細(xì)胞肺癌患者(NSCLC)。今年6月Rozlytrek已經(jīng)在日本獲批上市，治療NTRK基因融合的實(shí)體瘤患者。

　　這一批準(zhǔn)是基于多項(xiàng)臨床試驗(yàn)的結(jié)果，其中包括名為STARTRK-2的關(guān)鍵性2期臨床試驗(yàn)，名為STARTRK-1和ALKA-372-001的1期臨床試驗(yàn)。在研究了54名患有NTRK融合陽(yáng)性腫瘤的成人的四項(xiàng)臨床試驗(yàn)中，研究人員評(píng)估了Rozlytrek縮小腫瘤的能力。

　　對(duì)這些試驗(yàn)數(shù)據(jù)的匯總分析表明，在NTRK融合陽(yáng)性實(shí)體瘤患者中，Rozlytrek達(dá)到57.4%的客觀緩解率(ORR)，中位緩解持續(xù)時(shí)間(DOR)達(dá)到10.4個(gè)月。多達(dá)10種不同類型的實(shí)體瘤患者對(duì)這一治療方法產(chǎn)生響應(yīng)。

　　值得注意的是，對(duì)于腫瘤轉(zhuǎn)移到大腦的實(shí)體瘤患者，Rozlytrek也能達(dá)到54.5%的顱內(nèi)客觀緩解率，獲得緩解的患者中四分之一達(dá)到完全緩解。

▲Rozlytrek針對(duì)NTRK融合陽(yáng)性患者的效果結(jié)果(圖片來(lái)源：參考資料[3])

　　FDA今天同時(shí)批準(zhǔn)Rozlytrek用于治療攜帶ROS1基因突變的轉(zhuǎn)移性非小細(xì)胞肺癌患者(NSCLC)。臨床試驗(yàn)結(jié)果表明，在51名ROS1陽(yáng)性NSCLC患者中，總緩解率達(dá)到78%，完全緩解率達(dá)到5.9%。在腫瘤縮小的40名患者中，55%患者的緩解持續(xù)時(shí)間超過(guò)12個(gè)月。

　　關(guān)于Rozlytrek

　　Rozlytrek的活性藥物成分為entrectinib(恩曲替尼)，這是一種口服、選擇性酪氨酸激酶抑制劑(TKI)，靶向治療攜帶NTRK1/2/3(編碼TRKA/TRKB/TRKC)或ROS1基因融合的局部晚期或轉(zhuǎn)移性實(shí)體瘤。Entrectinib可穿越血腦屏障，阻斷TRKA/B/C和ROS1蛋白的激酶活性，較終導(dǎo)致攜帶ROS1或NTRK基因融合的癌細(xì)胞死亡。

▲Rozlytrek分子結(jié)構(gòu)式(圖片來(lái)源：Ed (Edgar181) [Public domain])

　　Entrectinib針對(duì)原發(fā)性和轉(zhuǎn)移性CNS疾病均具有效果，并且沒(méi)有不良的脫靶活性。目前，羅氏正在調(diào)查entrectinib治療多種實(shí)體瘤的潛力，包括NSCLC、胰腺癌、肉瘤、甲狀腺癌、涎腺癌、胃腸道間質(zhì)瘤和未知原發(fā)癌(CUP)。

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