造血干細胞移植是根治侵襲性白血病和其他惡性血液腫瘤的重要選擇，但是許多患者在接受非親屬和人類白細胞抗原(HLA)不匹配供體干細胞移植時發(fā)生移植物抗宿主病(GVHD)的概率很高，嚴重的可能會造成患者死亡。但是，長期以來，針對移植物抗宿主病并沒有有效的治療方案。12月15日，美國FDA批準Orencia(abatacept)與某些免疫抑制劑聯(lián)用，預防2歲以上兒童或成人患者的急性移植物抗宿主病(aGVHD)，這是頭款FDA批準的移植物抗宿主病預防方法，有望降低移植物抗宿主病對造血干細胞移植患者帶來的影響。

▲圖源：FDA

頭一款針對移植物抗宿主病的治療方案

Orencia是一款CTLA-4與Fc構成的融合蛋白，已獲批用于治療各種關節(jié)炎疾病。它可結合并抑制參與共刺激的蛋白靶標，從而抑制T細胞活化。此次美國FDA批準Orencia(abatacept)是基于一項2期臨床試驗、和一項基于真實世界數(shù)據(jù)的研究結果，兩項研究結果均證實，Orencia(abatacept)對于降低重度移植物抗宿主病的發(fā)生率，提高造血干細胞移植后患者的生存率具有重要意義。

2期臨床試驗結果表明，在186名接受非親屬、HLA匹配或不匹配供體干細胞移植的惡性血液病成人或兒童患者(6歲及以上)中，與對照組相比，目前標準預防方案+Orencia治療組合顯著降低了重度移植物抗宿主病和相關發(fā)病率，明顯增加了無移植物抗宿主病生存率(50% VS. 32%)，且未增加疾病復發(fā)率。

真實世界數(shù)據(jù)分析的結果與該2期臨床試驗的結果一致。即移植后六個月，接受Orencia治療的患者總生存率為98%，而單獨接受標準免疫抑制治療的患者為75%。

什么是移植物抗宿主病?

造血干細胞移植是許多惡性血液腫瘤根治的選擇，但是約30%-70%的血液腫瘤患者在接受非親屬和人類白細胞抗原(HLA)不匹配供體干細胞移植時會出現(xiàn)移植物抗宿主病(GVHD)。

移植物抗宿主病(GVHD)是由于移植后異體供者移植物中的T淋巴細胞，經(jīng)受者發(fā)動的一系列“細胞因子風暴”刺激，大大增強了其對受者抗原的免疫反應，以受者靶細胞為目標發(fā)動細胞毒攻擊，其中皮膚、肝及腸道是主要的靶目標。急性移植物抗宿主病的發(fā)生率為30%～45%，急性移植物抗宿主病出現(xiàn)越早，預后效果越差。

▲圖源：theconversation

移植物抗宿主病是移植后主要的并發(fā)癥，也是引起移植后死亡的主要原因，因此，防治移植物抗宿主病對保證移植成功及移植后長期生存有極為重要的意義。

此次Orencia(abatacept)的獲批，可以有效預防急性移植物抗宿主病的出現(xiàn)，提高血液腫瘤患者的生存期，研究證實，通過Orencia(abatacept)的應用，造血干細胞移植后患者的生存率已經(jīng)提升至98%!如希望了解更多有關血液腫瘤的治療內(nèi)容，或移植物抗宿主病防治的相關內(nèi)容，可以通過拔打熱線400-086-8008聯(lián)系我們。

參考來源：

[1] FDA Approves First Drug to Prevent Graft Versus Host Disease | FDA

https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-drug-prevent-graft-versus-host-disease

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