基因治療方法可以將異?；蛉笔У幕蛱鎿Q為健康的基因，使細胞能夠產(chǎn)生有用的蛋白質(zhì)。它還可以改變基因調(diào)控的方式，使不活躍或過度活躍的基因正常運作。 ，基因治療方法可用于在細胞中表達完全外來的基因，從而改變它們的功能和/或生存。基因治療的目的是通過在源頭上修復(fù)這些問題。

在癌癥治療里，基因治療還在研發(fā)中[1] 。大部分是在早期探索階段，在實驗室或臨床研究試驗中進行研究。然而，一種名為“CAR T細胞治療方法方法方法方法方法方法方法方法方法方法”的方法得到了美國食品和藥物管理局的批準，用于治療某些患者群體，預(yù)計在不久的將來還會得到更多的批準。

目前，癌癥基因治療的研究主要集中在多個領(lǐng)域，包括直接殺死癌細胞的基因工程病毒，基因轉(zhuǎn)移以改變癌細胞的異常功能，以及免疫治療方法方法(包括CAR T細胞治療方法方法方法方法方法方法方法方法方法方法)，這有助于免疫系統(tǒng)更好地找到并殺死腫瘤細胞。

基因工程病毒

這種方法使用經(jīng)過特殊修飾的病毒(稱為溶瘤病毒)，定位并殺死癌細胞，同時使正常細胞不受傷害。這些病毒被設(shè)計成含有某些基因，其目的是感染癌細胞，一旦進入細胞體內(nèi)，就會產(chǎn)生導(dǎo)致細胞死亡的蛋白質(zhì)。

在動物研究中，這種病毒已經(jīng)在多種癌癥中取得了很好的效果，包括結(jié)腸癌、膀胱癌和骨肉瘤(一種骨癌)。對人類患者采用這種方法的一個挑戰(zhàn)是，大多數(shù)人對動物研究中使用的幾種病毒有抗體。因此，免疫系統(tǒng)通常能夠在病毒因子有機會感染癌癥細胞之前清除它們。研究人員通過使用其他類型的病毒來進行人體試驗。

在使用一種被稱為腺病毒病毒的試驗中，病毒治療方法對幾種類型的癌癥(包括頭頸部的鱗狀細胞癌)顯示了令人鼓舞的結(jié)果，并被作為癌前口腔組織的預(yù)防性治療。在惡性膠質(zhì)瘤(一種腦癌)和結(jié)直腸癌已經(jīng)擴散到肝臟的病人身上，已經(jīng)進行了關(guān)于單純皰疹病毒改良形式的試驗。

基因轉(zhuǎn)移

在基因轉(zhuǎn)移過程中，研究人員將一種外來基因直接引入癌細胞或周圍組織。研究的目標是，新插入的基因會導(dǎo)致癌細胞死亡或阻止癌細胞和周圍組織將血液輸送到腫瘤，剝奪它們生存所需的營養(yǎng)。雖然這種方法有很大的希望，但它也給科學(xué)家?guī)砹艘恍┱系K，包括“基因沉默”（植入的基因無法起作用）。在動物研究中，基因轉(zhuǎn)移技能在治療前列腺癌、肺癌和胰腺腫瘤方面取得了積極的效果。

基因轉(zhuǎn)移的各種方法已在臨床試驗中得到檢驗。這些試驗包括頭部和頸部的鱗狀細胞癌、肝臟、卵巢、前列腺、膀胱和其他器官。

免疫治療方法方法

CAR T細胞治療方法方法方法方法方法方法方法方法方法方法是一種免疫治療方法方法，旨在增強患者自身T細胞的天然抗癌能力。病人的T細胞樣本被收集并與攜帶幾個特定基因的病毒混合。病毒將這些基因傳遞到T細胞的細胞核中，在那里它們被植入到細胞的DNA中。這些基因使T細胞表達一種特殊的蛋白質(zhì)，稱為嵌合抗原受體（CAR）。CAR通過一個特定的“地址”將T細胞定向到腫瘤細胞，然后CAR T細胞就會快速摧毀癌細胞。當CAR T細胞被注入病人體內(nèi)，它們尋找腫瘤細胞，然后增殖，產(chǎn)生更多的癌癥殺死細胞。

在臨床試驗中，CAR T細胞治療方法方法方法方法方法方法方法方法方法方法在治療一些兒童和成人白血病或淋巴瘤時取得了顯著的效果。然而，這種方法的應(yīng)用也會對一些人產(chǎn)生嚴重的副作用。 去年，美國食品和藥物管理局批準了一項CAR T細胞治療方法方法方法方法方法方法方法方法方法方法，作為兒童急性淋巴細胞性白血病和成人晚期淋巴瘤的標準治療。對某些類型的實體腫瘤患者的臨床試驗才剛開始進行。

另一種涉及基因治療的免疫治療方法方法是癌癥疫苗。這種方法包括從患者身上收集腫瘤細胞，并通過基因工程使其在免疫系統(tǒng)中更加明顯。然后再將被改變的細胞和一種刺激免疫的化合物再注入患者體內(nèi)?；颊叩拿庖呦到y(tǒng)不僅對新注入的癌細胞，并且對全身類似的細胞發(fā)起猛烈的攻擊。

參考來源:

http://blog.dana-farber.org/insight/2018/04/gene-therapy-used-treat-cancer/

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