肌萎縮性脊髓側(cè)索硬化癥（ALS）是一種神經(jīng)退行性疾病，其特征是運動神經(jīng)元過早死亡，平均生存率為3-5年。正在進行廣泛的努力以開發(fā)ALS特異性藥物，僅利魯唑和依達拉奉顯示出適度的功效。已經(jīng)假設(shè)環(huán)境因素可以改變ALS疾病過程，并且可能包括來自胃腸道（GI）并滲透腦血屏障（BBB）的循環(huán)小分子量代謝物，在那里它們可以調(diào)節(jié)代謝，轉(zhuǎn)錄和表觀遺傳程序。神經(jīng)元和其他常駐細胞。然而，這些環(huán)境因素在ALS或其他CNS病理中的致病作用才剛剛開始被揭開。

腸道微生物組是這些可能改善CNS疾病的生物活性代謝物的來源，并且較近被認為通過影響神經(jīng)元傳遞，突觸可塑性，髓鞘形成和復(fù)雜宿主行為而促成神經(jīng)障礙的發(fā)病機理。一些觀察結(jié)果表明，腸道微生物組界面可能在小鼠ALS模型中發(fā)生改變，包括腸道屏障功能受損和生理微生物組織配置，其部分通過丁酸鹽補充來糾正。迄今為止，在該環(huán)境中尚未進行直接功能性微生物組研究。

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2019年7月22日，魏茨曼科學(xué)研究所EranElinav等在Nature上發(fā)表題為“Potentialroles of gut microbiome and metabolites in modulating ALS in mice”的文章，利用小鼠數(shù)據(jù)分析和初步人體研究結(jié)果表明，肌萎縮側(cè)索硬化癥（ALS，又名“漸凍癥”）的進展或受到腸道微生物組的調(diào)節(jié)。這是迄今已知的 微生物組與該神經(jīng)退行性疾病之間有確切功能聯(lián)系的研究。

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