2019年8月22日，一篇有關兒童彌漫性腦橋腦膜瘤的研究刊登在Nature Communications上。由耶魯大學，愛荷華大學和希望之城的附屬機構轉化基因組學研究所(TGen)領導的國際研究團隊發(fā)現了可以提高對無法病愈的兒童腦癌完成率的新途徑。

　　彌漫性腦橋腦膜瘤(DIPG)是一種生長在腦干的高度侵襲性和不可手術的腫瘤。這種腦部腫瘤通常發(fā)生在10歲以下的兒童身上，大多數患者在確診后活不過一年?？茖W家們已經確定了一種獨特的方法來破壞導致彌漫性腦橋腦膜瘤(DIPG)的細胞過程。

　　早期的研究發(fā)現，一種名為PPM1D的基因突變是DIPG的成因之一。PPM1D對細胞生長和細胞應激反應至關重要。然而，之前直接攻擊PPM1D突變的努力在控制DIPG方面被證明是徒勞的。

　　TGen-Yale-Iowa領導的研究小組在代謝過程中發(fā)現了一種脆弱性，即產生NAD，這是一種所有細胞生命必需的代謝物。

　　研究人員發(fā)現突變的PPM1D沉默了一種叫做NAPRT的基因，這是NAD代謝產物生成的關鍵。由于NAPRT不可用，細胞會切換到另一種產生NAD所需的蛋白質，稱為NAMPT。通過使用一種抑制NAMPT產生的藥物，研究人員發(fā)現他們可以通過PPM1D突變基本上餓死這些癌細胞。

　　“這是一種毀滅性的疾病，我們在開發(fā)DIPG新治療方法方面受到了很大的阻礙。之前許多藥物都經過了測試，但毫無效果?，F在這些發(fā)現為患有這種可怕疾病的兒童帶來了新的希望，”耶魯癌癥中心治療放射學副教授Ranjit Bindra說。

　　研究人員長期以來認為DIPG是成人腦腫瘤的童年版本，因此對兒童DIPG患者使用了類似治療成人膠質瘤的治療方法，但都以失敗告終。

　　由于缺乏有效的DIPG治療方法，研究人員在尋找治療這種疾病的新藥時采取了不同的方法。他們選擇從腫瘤潛在的脆弱性角度來研究它，從而開始了為期一年的分子研究，以了解PPM1D突變在改變癌癥代謝過程中發(fā)揮的作用。

　　“當分析表觀遺傳沉默結果時，我們很高興地發(fā)現具有PPM1D突變的DIPG細胞已經形成了對已經可獲得小分子抑制劑的關鍵酶的易感性，”生物信息學家森鵬博士說。 TGen的癌癥和細胞生物學部門，也是該研究的貢獻作者之一。

　　愛荷華大學生物化學系主任、煙酰胺腺嘌呤二核苷酸(NAD)代謝專家查爾斯·布倫納博士說:“我們的研究的潛在轉化影響應該會導致臨床試驗，并為這些孩子面臨如此困難診斷的家庭帶來新的希望?！辈紓惣{博士也是這項研究的老牌作者之一。

厚樸方舟2012年進入海外醫(yī)療領域，總部位于北京，建立了由全球權威醫(yī)學專家組成的美日名醫(yī)集團，初個擁有日本政府官方頒發(fā)的海外醫(yī)療資格的企業(yè)。如果您有海外就醫(yī)的需要，請撥打免費熱線400-086-8008進行咨詢！

本文由厚樸方舟編譯，版權歸厚樸方舟所有，轉載或引用本網版權所有之內容須注明"轉自厚樸方舟官網（www.wyaoyao.cn）"字樣，對不遵守本聲明或其他違法、惡意使用本網內容者，本網保留追究其法律責任的權利。

上一篇：罕見病國外治療：治療“泡泡男孩病”，MB-107慢病毒基因治療方法獲FDA再生醫(yī)學先進治療方法認定 下一篇：艾滋病治療：早期避免免疫病毒感染的方法或可指導艾滋病治療新方向