【本文為疾病百科知識(shí)，僅供閱讀】 2019-12-20 作者：厚樸方舟
? ? 肌萎縮性側(cè)索硬化(ALS)是一種與運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元相關(guān)的進(jìn)行性神經(jīng)變性疾病，患者上下運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元皆受累，導(dǎo)致神經(jīng)元支配的肌肉出現(xiàn)肌無(wú)力、肌萎縮、震顫、痙攣等相關(guān)臨床癥狀，病程多呈進(jìn)行性發(fā)展，之后常由于呼吸麻痹而致死亡。
? ? 多年來(lái)，美國(guó)麻省總醫(yī)院一直走在國(guó)際ALS研究的前沿：
? ? 1993年，醫(yī)學(xué)博士羅伯特·H·布朗領(lǐng)導(dǎo)的國(guó)際團(tuán)隊(duì)發(fā)現(xiàn)了頭個(gè)與ALS相關(guān)的基因;
? ? 1995年，麻省總醫(yī)院是東北ALS(Neals)聯(lián)盟的創(chuàng)始成員之一，此后該聯(lián)盟已發(fā)展到全球130多個(gè)學(xué)術(shù)研究中心;
? ? 如今，麻省總醫(yī)院的希利中心啟動(dòng)了頭個(gè)適應(yīng)性ALS臨床試驗(yàn)平臺(tái)，將該框架推向了新的高度。該中心由神經(jīng)科主任兼神經(jīng)臨床研究所主任MERITCudkowicz醫(yī)學(xué)博士領(lǐng)導(dǎo)，與全球ALS科學(xué)家合作，共同致力于研究新治療方法。
圖 | 來(lái)源MGH
? ? 傳統(tǒng)上，每個(gè)臨床試驗(yàn)每次只評(píng)估一種試驗(yàn)性治療方式。而新的臨床試驗(yàn)平臺(tái)使用相同的基礎(chǔ)架構(gòu)和專門(mén)的統(tǒng)計(jì)工具，可以同時(shí)測(cè)試多種試驗(yàn)性治療方法。每當(dāng)有新的治療方法推出市場(chǎng)，他們便可立刻在該平臺(tái)上加入該方法。這種做法可以縮短測(cè)試的時(shí)間間隔，幫助研究人員更快地測(cè)試更多的途徑，而且使用更少的資源。
? ? 除了提高運(yùn)營(yíng)效率外，平臺(tái)方法還具有多種科學(xué)效率。因?yàn)椴煌闹委熓鞘褂霉蚕淼幕A(chǔ)設(shè)施和共同的主方案進(jìn)行測(cè)試的，所以所有安慰劑組的參與者的數(shù)據(jù)可以匯集在一起，從而產(chǎn)生高效的統(tǒng)計(jì)能力，雖然每個(gè)參與者服用安慰劑的機(jī)會(huì)比傳統(tǒng)試驗(yàn)低得多，但可以看到每個(gè)治療和匯集的安慰劑組之間的治療的效果。
? ? “肌萎縮側(cè)索硬化癥的科學(xué)有驚人的進(jìn)步，”Cudkowicz博士說(shuō)，“這種設(shè)計(jì)可以將找到有效治療方法的時(shí)間縮短一半，還可以將成本降低三分之一甚至更多。另外它對(duì)患者也確實(shí)有好處，因?yàn)樗梢愿蟪潭鹊靥岣呋颊攉@得藥物的機(jī)會(huì)，更快地提供答案，并幫助我們不斷了解這種疾病。我們希望加快將這些進(jìn)展轉(zhuǎn)變?yōu)槿澜鏏LS患者的治療方法?！?/div>
? ? 希利中心的內(nèi)科科學(xué)家和教員SabrinaPaganoni博士說(shuō)：“我們很高興能夠測(cè)試ALS的幾種候選治療方法，同時(shí)促進(jìn)生物標(biāo)記物的開(kāi)發(fā)，這些生物標(biāo)記物可以更快地預(yù)測(cè)并且成功治療。在這種新的模式下，更多的患者將有機(jī)會(huì)獲得更好、更新的治療方法，這項(xiàng)試驗(yàn)將為我們了解ALS做出重要貢獻(xiàn)。”
麻省總醫(yī)院希利中心的研究人員與阿蒂努拉·A·馬蒂諾斯生物醫(yī)學(xué)成像中心密切合作，開(kāi)發(fā)ALS的成像標(biāo)記物。同時(shí)，希利中心的研究人員還在血液、尿液和脊髓液中尋找生物標(biāo)記物。
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圖 | 來(lái)源MGH
? ? Cudkowicz博士說(shuō)：“患上ALS，患者通常會(huì)去看好幾個(gè)醫(yī)生，確診的過(guò)程大約需要12個(gè)月。但這是沒(méi)有任何臨床干預(yù)的12個(gè)月，為此我們進(jìn)行了多項(xiàng)研究，以開(kāi)發(fā)更早的診斷標(biāo)志物?！?/div>
? ? 生物標(biāo)記物可以縮短診斷ALS的時(shí)間。通過(guò)一個(gè)簡(jiǎn)單的實(shí)驗(yàn)室測(cè)試或成像研究，初級(jí)保健醫(yī)生將獲得他們需要的信息，將他們的病人轉(zhuǎn)介給神經(jīng)科醫(yī)生進(jìn)行專門(mén)護(hù)理。
? ? 生物標(biāo)記物還能幫助研究人員識(shí)別每個(gè)ALS患者的特定生物學(xué)，以及這種生物學(xué)如何在疾病的不同階段發(fā)生變化。隨后，在疾病進(jìn)展過(guò)程中針對(duì)個(gè)體生物學(xué)差異，研究人員可以開(kāi)發(fā)新藥。
? ? 此外，研究人員還能夠使用替代生物標(biāo)志物更快地篩選治療方法，以衡量疾病的進(jìn)展和治療的效果。使用替代標(biāo)志物可以縮短FDA藥物審批所需的時(shí)間。
? ? Cudkowicz博士和其團(tuán)隊(duì)與來(lái)自世界各地的ALS研究人員合作。希利中心的科學(xué)咨詢委員會(huì)由一個(gè)全球研究團(tuán)隊(duì)組成，就其支持在加速ALS治療上市方面真正發(fā)揮作用的領(lǐng)域向該中心的領(lǐng)導(dǎo)層提供建議。
? ? Cudkowicz博士說(shuō)：“我們與科學(xué)咨詢委員會(huì)成員討論了新的研究領(lǐng)域，在這些領(lǐng)域，我們的支持將加速ALS患者的治療，關(guān)于授予機(jī)制的想法，在ALS平臺(tái)試驗(yàn)中提出的治療建議，以及關(guān)于與其他資助組織的伙伴關(guān)系的建議?！?/div>
? ? “能成為我們患者生活的一部分，我感到很幸運(yùn)，”Cudkowicz博士說(shuō)，“作為一名ALS醫(yī)生，我與患者和他們的家人真的非常投入。這種研究和臨床護(hù)理的融合，改變了未來(lái)的面貌，每天都激勵(lì)著我。”
? ? ? ? 對(duì)于部分患者來(lái)說(shuō)，去美國(guó)參加臨床試驗(yàn)也是一條可行的希望之路，如果您或者您身邊的朋友有相關(guān)需求，不妨將此消息轉(zhuǎn)給他/她，因?yàn)橐粭l信息，真的可以救命。
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美國(guó)權(quán)威醫(yī)學(xué)專家
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Colin Weekes教授在波士頓哈佛醫(yī)學(xué)院的血液學(xué)/腫瘤學(xué)系任職，同時(shí)是麻省總醫(yī)院Tucker Gosnell胃腸癌中心胰腺癌醫(yī)學(xué)腫瘤研究主任，專注于胰腺癌患者的臨床和轉(zhuǎn)化研究，他所帶領(lǐng)的研究小組的目標(biāo)是將生物學(xué)原理納入胰腺癌患者的治療中。目前他正在與基礎(chǔ)科學(xué)家合作，旨在將靶向治療和疾病反應(yīng)的生物標(biāo)志物整合到臨床試驗(yàn)開(kāi)發(fā)中。
除了從事胰腺癌的工作外，Weekes博士還致力于胃腸道惡性腫瘤的早期藥物開(kāi)發(fā)。他的臨床興趣包括胰腺癌，結(jié)腸癌和直腸癌，以及肝癌，包括膽管癌和肝細(xì)胞癌。他可以治療多種類(lèi)型的癌癥患者，包括結(jié)腸直腸癌，食道癌，膽囊癌，胃腸道癌，肝癌和胃癌。
履歷
Colin W
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【醫(yī)學(xué)教育】
?麻省大學(xué)醫(yī)學(xué)院醫(yī)學(xué)博士
?布萊根婦女醫(yī)院住院醫(yī)生
?丹娜法伯癌癥研究所?？婆嘤?xùn)
美國(guó)委員會(huì)認(rèn)證
?內(nèi)科醫(yī)學(xué)，美國(guó)內(nèi)科醫(yī)學(xué)委員會(huì)
?美國(guó)內(nèi)科醫(yī)學(xué)委員會(huì)腫瘤內(nèi)科
【關(guān)于勞拉·斯普林醫(yī)生介紹】
Spring醫(yī)生是麻省總醫(yī)院癌癥中心和哈佛醫(yī)學(xué)院的臨床試驗(yàn)/翻譯研究人員和乳腺癌腫瘤專家。她獲得了內(nèi)科和內(nèi)科腫瘤學(xué)的董事會(huì)認(rèn)證。 Spring醫(yī)生完成了在布萊根婦女醫(yī)院的住院醫(yī)
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