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重大突破!CRISPR可成功治療肌營(yíng)養(yǎng)不良

【本文為疾病百科知識(shí),僅供閱讀】  2019-08-20  作者:厚樸方舟  

肌營(yíng)養(yǎng)不良的出現(xiàn)嚴(yán)重影響了人們的生活,但是目前國(guó)內(nèi)還沒(méi)有病愈率較高的治療方法,患者在患病后可能會(huì)出現(xiàn)極大的痛苦,對(duì)于患者的生活產(chǎn)生了嚴(yán)重的影響。就目前而言,如何提高肌營(yíng)養(yǎng)不良患者的治效果果十分關(guān)鍵。

加拿大、美國(guó)、瑞典的研究人員小組發(fā)現(xiàn),在肌肉營(yíng)養(yǎng)不良小鼠模型中,編輯能促進(jìn)肌肉力量的蛋白質(zhì)產(chǎn)生基因可以減輕癥狀。在他們?cè)凇蹲匀弧冯s志上發(fā)表的論文中,這個(gè)小組說(shuō)明了他們對(duì)老鼠的實(shí)驗(yàn)以及他們的新研究成果。

這項(xiàng)研究的出現(xiàn)可以在一定程度上提升肌營(yíng)養(yǎng)不良的治效果果,對(duì)于患者而言十分關(guān)鍵,屆時(shí)國(guó)外醫(yī)療技能將遠(yuǎn)超于國(guó)內(nèi),出國(guó)看病或許可以成為患者的更優(yōu)選擇。

?肌營(yíng)養(yǎng)不良是一種遺傳性疾病,在這種疾病中,肌肉質(zhì)量會(huì)減弱,導(dǎo)致機(jī)體虛弱,較終導(dǎo)致殘疾。根據(jù)目前的研究,該病是由名為L(zhǎng)ama2的基因突變引起的。在這個(gè)新的研究中,研究者采用了編輯相關(guān)基因的新方法。


圖片來(lái)源;自然

相關(guān)基因被稱為L(zhǎng)ama1,它也參與肌肉生產(chǎn)和發(fā)育過(guò)程中的蛋白質(zhì)生產(chǎn)。但是與Lama2不同,基因調(diào)整編輯促進(jìn)了另一個(gè)叫做laminin-α1的蛋白質(zhì)的生產(chǎn),也促進(jìn)了肌肉組織的生成。

要使用CRISPR來(lái)開發(fā)一個(gè)基因激活系統(tǒng),該系統(tǒng)能夠處理參與這一過(guò)程的大型病毒載體,而這個(gè)過(guò)程不會(huì)在螺旋結(jié)構(gòu)中產(chǎn)生DNA雙鏈斷裂。

?研究人員表示在進(jìn)行人體實(shí)驗(yàn)之前還需要更多的研究測(cè)試技能,比如需要找出增加laminin-α1生產(chǎn)可能導(dǎo)致的其他不良影響。

肌營(yíng)養(yǎng)不良癥科普

肌營(yíng)養(yǎng)不良是一組由于基因突變導(dǎo)致的進(jìn)行性肌肉無(wú)力和肌肉萎縮的疾病,會(huì)沿著血緣遺傳給后代,是基因解碼《人體基因序列變化與疾病表征數(shù)據(jù)庫(kù)》中的一類疾病。

肌營(yíng)養(yǎng)不良治療方法

藥物治療:如應(yīng)用維生素E、肌苷、加蘭他敏、三磷腺苷、苯丙酸諾龍以及中藥等在疾病初期,藥物可以改善癥狀。但是,長(zhǎng)期服用會(huì)縮短患者的藥物時(shí)間,停藥會(huì)復(fù)發(fā)病狀,難以控制,對(duì)患者的身體也會(huì)產(chǎn)生一定的影響。

物理治療:物理治療可延緩更嚴(yán)重的肌無(wú)力、肌萎縮和關(guān)節(jié)攣縮的發(fā)生。但臨床醫(yī)學(xué)運(yùn)用中的只有具有輔助的功效,其見(jiàn)效長(zhǎng),顯效慢,花費(fèi)非常的價(jià)格昂貴,不可以變成關(guān)鍵的醫(yī)治方式。

手術(shù)治療:手術(shù)治療存在一定的適應(yīng)癥,不適合所有患者。此外,一般的外科手術(shù)將不可避免地存在,對(duì)病人的身體造成巨大的創(chuàng)傷。很有可能導(dǎo)致其他并發(fā)癥。

新研究的出現(xiàn)對(duì)于肌營(yíng)養(yǎng)不良的治療十分關(guān)鍵,這項(xiàng)研究出現(xiàn)證明肌營(yíng)養(yǎng)不良有著更加優(yōu)質(zhì)的治療方案,如果后續(xù)研究成果較好,對(duì)于肌營(yíng)養(yǎng)不良患者而言將會(huì)是一個(gè)莫大的福音。到時(shí)候,肌營(yíng)養(yǎng)不良患者可以通過(guò)出國(guó)看病的方式進(jìn)行治療,可以進(jìn)一步提升治效果果。

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