據(jù)海外醫(yī)療服務(wù)機(jī)構(gòu)厚樸方舟了解，近日，專注于癌癥免疫治療方法方法研究的生物公司Tocagen公開稱美國FDA已經(jīng)授予公司候選藥物“Toca 511 & Toca FC”，用于高分級神經(jīng)膠質(zhì)瘤(HGG)治療的突破性治療方法指定。

Toca 511 & Toca FC屬于Toca 511和Toca FC的聯(lián)合治療方法，其中Toca 511(vocimagene amiretrorepvec)是一種試驗(yàn)性逆轉(zhuǎn)錄病毒載體，通過手術(shù)將其注入腫瘤從而感染細(xì)胞，感染后的細(xì)胞在復(fù)制時(shí)會表達(dá)胞嘧啶脫氨酶，胞嘧啶脫氨酶將通過血腦屏障的5-FC(5-氟胞嘧啶)轉(zhuǎn)換成5-FU(5-氟尿嘧啶)而達(dá)到治療癌癥的目的。

Toca 511 & Toca FC目前處在臨床Ⅱ/Ⅲ期研究階段，并計(jì)劃利用該研究的數(shù)據(jù)提交未來的注冊申請。該臨床試驗(yàn)招募的患者為初次或二次復(fù)發(fā)的惡性膠質(zhì)瘤患者，以及已接受手術(shù)治療的間變型星形細(xì)胞瘤患者。臨床2期的研究部分已經(jīng)入組完畢，頂線數(shù)據(jù)預(yù)計(jì)將在2018年上半年得到。

這次突破性治療方法的指定，是基于由126名復(fù)發(fā)性腦癌患者參加的臨床1期劑量遞增試驗(yàn)的數(shù)據(jù)。該臨床試驗(yàn)的研究數(shù)據(jù)以及研究結(jié)論已發(fā)表在Science Translational Medicine，文章中同時(shí)包括了不受威脅性數(shù)據(jù)、患者的生存數(shù)據(jù)、耐受情況以及通過獨(dú)立的放射學(xué)檢查證實(shí)的全部或部分疾病緩解情況。另外，所提供的臨床前研究數(shù)據(jù)也足以支持該藥物新的免疫學(xué)作用機(jī)制(涉及對腫瘤微環(huán)境中髓樣免疫抑制細(xì)胞的清除)。FDA曾在2015年7月授予該藥物快速通道指定。

Tocagen公司CEO Marty Duvall表示：“這次FDA授予Toca 511 & Toca FC用于高分級神經(jīng)膠質(zhì)瘤(HGG)治療的突破性治療方法指定，是FDA針對該疾病治療方法的初次指定，同時(shí)表明了這種致死腦瘤目前沒有新的藥物選擇的治療現(xiàn)狀?；谝呀?jīng)獲得的鼓舞人心的不受威脅性及有效性數(shù)據(jù)，使Toca 511 & Toca FC成為我們研究團(tuán)隊(duì)較為優(yōu)先進(jìn)行的研究項(xiàng)目。我們非常希望同F(xiàn)DA緊密合作加快Toca 511 & Toca FC的臨床開發(fā)及之后的審評工作。”

FDA的突破性治療方法指定旨在授予那些相比已有治療方法在一項(xiàng)或多項(xiàng)臨床終點(diǎn)方面表現(xiàn)出了實(shí)質(zhì)性效果改善的候選藥物。突破性治療方法認(rèn)定是繼快速通道(Fast Track)、加速批準(zhǔn)(Accelerated Approval)、優(yōu)先審評(Priority Review)之后的又一個(gè)新藥評審?fù)ǖ?。獲得“突破性治療方法”認(rèn)證的藥物，在研發(fā)時(shí)能得到包括FDA高層官員在內(nèi)的更加密切的指導(dǎo)，保障在較短時(shí)間內(nèi)為患者提供新的治療選擇。

高分級神經(jīng)膠質(zhì)瘤(HGG)是一種較常見的侵略性腦部惡性腫瘤。2017年，全球預(yù)計(jì)將會有160000人將會新被診斷為該疾病，美國地區(qū)的數(shù)字估計(jì)為14000。高分級神經(jīng)膠質(zhì)瘤(HGG)的兩種主要形式分別是惡性膠質(zhì)瘤和間變型星形細(xì)胞瘤。針對新被診斷病患的標(biāo)準(zhǔn)治療方法是通過手術(shù)盡可能多的切除腫瘤組織，之后施予放射治療或化療。然而，絕大多數(shù)的患者在經(jīng)過上述的大化的治療后，疾病仍會復(fù)發(fā)，一旦疾病復(fù)發(fā)，其中位生存期只有7至9個(gè)月的時(shí)間。

來源：生物360

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