據(jù)海外醫(yī)療服務機構(gòu)厚樸方舟了解，近日，專注于癌癥免疫治療方法方法研究的生物公司Tocagen公開稱美國FDA已經(jīng)授予公司候選藥物“Toca 511 & Toca FC”，用于高分級神經(jīng)膠質(zhì)瘤(HGG)治療的突破性治療方法指定。

Toca 511 & Toca FC屬于Toca 511和Toca FC的聯(lián)合治療方法，其中Toca 511(vocimagene amiretrorepvec)是一種試驗性逆轉(zhuǎn)錄病毒載體，通過手術(shù)將其注入腫瘤從而感染細胞，感染后的細胞在復制時會表達胞嘧啶脫氨酶，胞嘧啶脫氨酶將通過血腦屏障的5-FC(5-氟胞嘧啶)轉(zhuǎn)換成5-FU(5-氟尿嘧啶)而達到治療癌癥的目的。

Toca 511 & Toca FC目前處在臨床Ⅱ/Ⅲ期研究階段，并計劃利用該研究的數(shù)據(jù)提交未來的注冊申請。該臨床試驗招募的患者為初次或二次復發(fā)的惡性膠質(zhì)瘤患者，以及已接受手術(shù)治療的間變型星形細胞瘤患者。臨床2期的研究部分已經(jīng)入組完畢，頂線數(shù)據(jù)預計將在2018年上半年得到。

這次突破性治療方法的指定，是基于由126名復發(fā)性腦癌患者參加的臨床1期劑量遞增試驗的數(shù)據(jù)。該臨床試驗的研究數(shù)據(jù)以及研究結(jié)論已發(fā)表在Science Translational Medicine，文章中同時包括了不受威脅性數(shù)據(jù)、患者的生存數(shù)據(jù)、耐受情況以及通過獨立的放射學檢查證實的全部或部分疾病緩解情況。另外，所提供的臨床前研究數(shù)據(jù)也足以支持該藥物新的免疫學作用機制(涉及對腫瘤微環(huán)境中髓樣免疫抑制細胞的清除)。FDA曾在2015年7月授予該藥物快速通道指定。

Tocagen公司CEO Marty Duvall表示：“這次FDA授予Toca 511 & Toca FC用于高分級神經(jīng)膠質(zhì)瘤(HGG)治療的突破性治療方法指定，是FDA針對該疾病治療方法的初次指定，同時表明了這種致死腦瘤目前沒有新的藥物選擇的治療現(xiàn)狀?；谝呀?jīng)獲得的鼓舞人心的不受威脅性及有效性數(shù)據(jù)，使Toca 511 & Toca FC成為我們研究團隊較為優(yōu)先進行的研究項目。我們非常希望同F(xiàn)DA緊密合作加快Toca 511 & Toca FC的臨床開發(fā)及之后的審評工作?！?/p>

FDA的突破性治療方法指定旨在授予那些相比已有治療方法在一項或多項臨床終點方面表現(xiàn)出了實質(zhì)性效果改善的候選藥物。突破性治療方法認定是繼快速通道(Fast Track)、加速批準(Accelerated Approval)、優(yōu)先審評(Priority Review)之后的又一個新藥評審通道。獲得“突破性治療方法”認證的藥物，在研發(fā)時能得到包括FDA高層官員在內(nèi)的更加密切的指導，保障在較短時間內(nèi)為患者提供新的治療選擇。

高分級神經(jīng)膠質(zhì)瘤(HGG)是一種較常見的侵略性腦部惡性腫瘤。2017年，全球預計將會有160000人將會新被診斷為該疾病，美國地區(qū)的數(shù)字估計為14000。高分級神經(jīng)膠質(zhì)瘤(HGG)的兩種主要形式分別是惡性膠質(zhì)瘤和間變型星形細胞瘤。針對新被診斷病患的標準治療方法是通過手術(shù)盡可能多的切除腫瘤組織，之后施予放射治療或化療。然而，絕大多數(shù)的患者在經(jīng)過上述的大化的治療后，疾病仍會復發(fā)，一旦疾病復發(fā)，其中位生存期只有7至9個月的時間。

來源：生物360

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