美國食品和藥物管理局批準(zhǔn)了Spinraza（nusinersen），這是批準(zhǔn)用于治療脊髓性肌萎縮（SMA）的兒童和成人的前列種藥物，這是一種罕見且常致命的遺傳疾病，影響肌肉力量和運動。Spinraza是向脊髓周圍液體注射的。
“長期以來一直需要治療脊髓性肌肉萎縮，嬰兒死亡的較常見的遺傳原因，以及可能在任何生命階段影響人類的疾病，”Billy Dunn博士說， FDA藥物評估和研究中心的神經(jīng)病學(xué)產(chǎn)品部門?！罢缥覀儗澲烫岢龅谋扔媱澰缙诜治鲅芯拷Y(jié)果的建議所示，F(xiàn)DA致力于協(xié)助開發(fā)和批準(zhǔn)不受威脅有效的罕見疾病藥物，我們努力快速審查這一應(yīng)用; 我們不能更樂意為這種衰弱性疾病初次批準(zhǔn)治療?！?br /> ?
SMA是一種遺傳性疾病，由于運動神經(jīng)元的運動喪失而導(dǎo)致肌肉疲勞和肌肉疲勞。發(fā)病年齡，癥狀和進展速度有廣泛的變異性。Spinraza被批準(zhǔn)用于脊髓性肌萎縮患者的范圍??。


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FDA在發(fā)展過程中與贊助商密切合作，協(xié)助設(shè)計和實施該批準(zhǔn)所基于的分析。在臨床試驗中，121例嬰兒發(fā)病SMA患者在6個月齡時診斷出并且在前列次服藥時不到7個月大時，已經(jīng)證明了Spinraza的效果。隨機接受患者接受Spinraza注射進入脊髓周圍的流體，或進行模擬程序，而無需注射藥物（皮膚刺痛）。與接受過模擬程序的患者相比，接受Spinraza的患者數(shù)量翻了兩番。試驗評估了電機里程碑改善的患者的比例，如頭部控制，坐姿，仰臥位，滾動，爬行，站立和行走的能力。
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FDA要求保薦人進行中期分析，以盡早評估研究結(jié)果; 121名患者中有82人有資格進行此項分析。用Spinraza治療的患者中，40％的患者在研究中確定了運動里程碑的改善，而對照組患者中沒有。
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在前列次給藥時，在30天至15歲的有癥狀的患者中進行額外的開放標(biāo)簽的不受控制的臨床研究，在前列次給藥時在8天至42天的年齡范圍內(nèi)的癥狀前患者。這些研究缺乏對照組，因此比對照研究更難解讀，但研究結(jié)果普遍支持嬰幼兒發(fā)病患者對照臨床試驗中所顯示的臨床效果。
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在Spinraza臨床試驗參與者中發(fā)現(xiàn)的較常見的副作用是上呼吸道感染，呼吸道感染和便秘。警告和注意事項包括低血小板計數(shù)和對腎臟的毒性（腎毒性）。在動物研究中觀察到神經(jīng)系統(tǒng)的毒性（神經(jīng)毒性）。
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FDA批準(zhǔn)該應(yīng)用程序快速指定和優(yōu)先審查。這種藥物也得到了孤兒藥物的指定，它提供了協(xié)助和鼓勵開發(fā)稀有疾病藥物的激勵措施。
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贊助商正在根據(jù)旨在鼓勵開發(fā)用于預(yù)防和治療罕見兒科疾病的新藥和生物制劑的計劃，收到罕見的兒科疾病優(yōu)先審查憑證。贊助商可以在稍后的日子兌換優(yōu)惠券，以便對不同產(chǎn)品的后續(xù)營銷申請進行優(yōu)先審查。這是FDA自方案開始以來發(fā)布的第八個罕見的兒科疾病優(yōu)先權(quán)審查憑證。
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Spinraza由馬薩諸塞州劍橋的Biogen銷售，由加利福尼亞州卡爾斯巴德的Ionis Pharmaceuticals開發(fā)。

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