海外醫(yī)療服務(wù)機(jī)構(gòu)厚樸方舟獲悉，F(xiàn)DA外部專家組以7：6支持Cempra的大環(huán)內(nèi)酯抗生素solithromycin用于社區(qū)肺炎。專家組需要在3個(gè)問(wèn)題上投票，其中效果是13：0的一邊倒支持，但專家組以12：1否定soli的肝毒性已經(jīng)搞清楚。較關(guān)鍵的問(wèn)題是收益是否大于風(fēng)險(xiǎn)，專家組給出7：6的較接近投票支持上市。Soli的PDUFA日期是今年12月28日。

早些時(shí)候FDA公布了其內(nèi)部專家意見(jiàn)，對(duì)soli的肝毒性提出嚴(yán)重質(zhì)疑，令Cempra股票當(dāng)天暴跌60%。因?yàn)閷＜医M投票所以Cempra停止交易。專家組的意見(jiàn)比FDA內(nèi)部意見(jiàn)要積極得多，所以Cempra下周一開(kāi)盤(pán)有望反彈。

但這個(gè)投票結(jié)果令FDA有點(diǎn)左右為難。較近因?yàn)镈MD藥物Exondys51沒(méi)有采納專家組意見(jiàn)而鬧得滿城風(fēng)雨，所以soli評(píng)審會(huì)有點(diǎn)特殊。Exondys51專家組投票也是7：6，但反對(duì)其上市。FDA內(nèi)部也有很多反對(duì)聲音，唯有Woodcock認(rèn)為應(yīng)該批準(zhǔn)并成功說(shuō)服老大Califf?，F(xiàn)在FDA內(nèi)外一片質(zhì)疑聲，F(xiàn)DA被搞得很被動(dòng)。Soli成為Exondys51后前列個(gè)7：6投票藥物，F(xiàn)DA如何對(duì)待這個(gè)有爭(zhēng)議藥物受到廣泛關(guān)注。

Exondys51受到批準(zhǔn)的專門(mén)原因是DMD沒(méi)有任何藥物。雖然肺炎有很多藥物，但是細(xì)菌耐藥是個(gè)嚴(yán)重問(wèn)題。而因?yàn)榭股赜盟帟r(shí)間短、價(jià)格較低，所以制藥工業(yè)并沒(méi)有動(dòng)力開(kāi)發(fā)新抗生素。DMD是個(gè)致死疾病，但只影響萬(wàn)分之三的男孩，Exondys51只適用這萬(wàn)分之三的13%。而如果耐藥菌廣泛出現(xiàn)影響的范圍要大得多，沒(méi)有抗生素的時(shí)代感染曾是人類前列殺手。社會(huì)各界一直為激勵(lì)藥企開(kāi)發(fā)抗生素獻(xiàn)計(jì)獻(xiàn)策，從20億獎(jiǎng)金到審批照顧不一而足?，F(xiàn)在真有一個(gè)效果肯定、毒性模糊的抗生素?cái)[在眼前，F(xiàn)DA要是不批有點(diǎn)葉公好龍的嫌疑。

FDA內(nèi)部專家似乎更傾向推遲批準(zhǔn)。主要原因我估計(jì)是擔(dān)心如果上市出現(xiàn)肝毒性會(huì)有人翻Ketek的舊賬，而不批準(zhǔn)卻不會(huì)有類似DMD家屬質(zhì)疑事件。FDA當(dāng)然希望每個(gè)申請(qǐng)都是PD-1抗體，4個(gè)工作日批準(zhǔn)全社會(huì)一起鼓掌，皆大歡喜。但是這些爭(zhēng)議藥物也是技能進(jìn)步的一部分，這類藥物更考驗(yàn)FDA的權(quán)威性，也是納稅人給FDA發(fā)工資的主要原因。專家估計(jì)較有可能的結(jié)果是批準(zhǔn)上市，但標(biāo)簽很窄，并要求上市后四期臨床準(zhǔn)確定義肝毒性。這對(duì)Cempra雖然不是較壞結(jié)果，但無(wú)疑會(huì)令收回成本更加困難。

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