骨髓增生異常綜合征(myelodysplasticsyndromes,MDS)是起源于造血干細(xì)胞的一組異質(zhì)性髓系克隆性疾病，特點(diǎn)是髓系細(xì)胞分化及發(fā)育異常，表現(xiàn)為無(wú)效造血、難治性血細(xì)胞減少、造血功能衰竭，高風(fēng)險(xiǎn)向急性髓系白血病（AML）轉(zhuǎn)化。MDS治療主要解決兩大問(wèn)題：骨髓衰竭及并發(fā)癥、AML轉(zhuǎn)化。就患者群體而言，MDS患者自然病程和預(yù)后的差異性很大，治療宜個(gè)體化。
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治療
對(duì)于每一例骨髓增生異常綜合征（MDS）患者，紀(jì)念斯隆凱特林醫(yī)師都設(shè)計(jì)了一系列考慮因素，包括：
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疾病的嚴(yán)重程度，包括IPSS評(píng)分和FAB或WHO分類(lèi)（見(jiàn)分類(lèi)和分期）
任何以前的治療
患者是干細(xì)胞移植候選人的可能性
病人的年齡和整體健康
干細(xì)胞移植

MDS患者可以接受干細(xì)胞移植，這有可能痊愈MDS。了解更多關(guān)于我們的移植計(jì)劃。
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如果您年齡在70歲以下，并且健康，干細(xì)胞移植可能被視為一種治療選擇。為了接受干細(xì)胞移植，你必須有一個(gè)干細(xì)胞供體（一個(gè)家庭成員或一個(gè)不相關(guān)的志愿者干細(xì)胞供體）。另外，在干細(xì)胞移植之前，您可能需要接受MDS治療。

支持性護(hù)理
支持性護(hù)理 - 其目標(biāo)是幫助緩解或預(yù)防低血量癥狀 - 是所有MDS治療的基石。所有MDS患者較終都需要支持治療。即使您接受MDS化療或干細(xì)胞移植，您也將獲得支持治療。
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支持性護(hù)理包括對(duì)血紅細(xì)胞和血小板計(jì)數(shù)危險(xiǎn)較低的人使用血液和血小板輸注，以及抗生素治療感染。患者也可受益于注射服用諸如促紅細(xì)胞生成素（Procrit的?）和達(dá)貝泊?。ˋranesp的?），其刺激骨髓產(chǎn)生紅血細(xì)胞。了同軸電纜骨髓產(chǎn)生更多的白血細(xì)胞的其它藥物的注射劑包括粒細(xì)胞集落刺激因子（優(yōu)保津?）和培非司亭（Neulasta ?）。
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這些治療可能有助于暫時(shí)改善血液計(jì)數(shù)，減少或消除低血量的癥狀，但不能解決MDS的根本原因。
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其他治療選擇
對(duì)于不符合干細(xì)胞移植條件的患者，Memorial Sloan Kettering提供以下治療方案：
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5-氮雜胞苷
又稱(chēng)VIDAZA ?，5-氮雜胞苷在2004年為MDS的治療批準(zhǔn)由美國(guó)食品和藥物管理局。這種藥物可以通過(guò)釋放你的身體所需的基因來(lái)改善骨髓的功能，從而使血細(xì)胞得到正常的生成。當(dāng)骨髓功能改善時(shí)，血液計(jì)數(shù)增加，并且在一些患者中，骨髓中的計(jì)數(shù)恢復(fù)到正常水平。
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白血病的發(fā)展也有所緩解或延緩，MDS患者的生存期可延長(zhǎng)。醫(yī)生通常將這種藥物用于血液計(jì)數(shù)顯??著低的患者（包括嗜中性粒細(xì)胞減少癥，血小板減少癥和輸血依賴(lài)性貧血的血細(xì)胞減少癥）和/或骨髓原始細(xì)胞數(shù)量增加的患者。
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地西他濱
地西他濱是FDA批準(zhǔn)用于治療MDS的另一種藥物。它與5-氮雜胞苷在許多方面類(lèi)似，包括它的作用方式，改善骨髓功能的能力，增加血細(xì)胞計(jì)數(shù)和減少骨髓粒細(xì)胞計(jì)數(shù)。地西他濱還可以延緩白血病的發(fā)展，延長(zhǎng)MDS患者的生存期。地西他濱和5-氮雜胞苷具有相似的副作用，包括暫時(shí)降低血液計(jì)數(shù)。
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來(lái)那度胺
來(lái)那度胺（雷利米得?）也FDA批準(zhǔn)用于MDS，但僅用于MDS的相對(duì)罕見(jiàn)亞型與被稱(chēng)為缺失的5q異常的染色體特異性5異常。當(dāng)MDS患者具有5q染色體異常缺失時(shí)，來(lái)那度胺改善貧血MDS患者的血紅蛋白水平的可能性非常高。來(lái)那度胺可以在一些不具有缺失5q異常的患者中工作，但不能和那些具有缺失5q亞型的患者一樣工作。
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來(lái)那度胺必須非常小心地使用，因?yàn)榧词垢纳蒲t蛋白水平（貧血），實(shí)際上也會(huì)減少中性粒細(xì)胞，這是人體對(duì)大多數(shù)感染的前列道防線以及血小板計(jì)數(shù)。這些降低的數(shù)字將增加出血和感染的風(fēng)險(xiǎn)。
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免疫抑制
另一種稱(chēng)為免疫抑制的治療方法是使用抗胸腺細(xì)胞球蛋白（ATG）來(lái)抑制白血球的活性，在某些MDS病例中，白細(xì)胞會(huì)干擾正常的血細(xì)胞生成。這種方法在不到一半的患者中暫時(shí)有效。
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白血病治療
對(duì)于骨髓中有大量原始細(xì)胞的患者，醫(yī)生可以使用急性白血病治療，特別是如果目的是減少骨髓原始細(xì)胞計(jì)數(shù)，為干細(xì)胞移植手術(shù)做準(zhǔn)備。
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研究方法
研究人員正在不斷測(cè)試新的MDS治療方法，其中許多研究起源于Memorial Sloan Kettering。這些研究方法是通過(guò)臨床試驗(yàn)過(guò)程為符合條件的患者提供的，該過(guò)程旨在提高目前的MDS護(hù)理標(biāo)準(zhǔn)。
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在臨床試驗(yàn)中通過(guò)治療MDS患者，Memorial Sloan Kettering醫(yī)師已經(jīng)表明5-氮雜胞苷，地西他濱和來(lái)那度胺是治療MDS的不受威脅和有效的方法。這些臨床試驗(yàn)導(dǎo)致了FDA批準(zhǔn)這些藥物，并且以這種方式，我們希望為MDS開(kāi)發(fā)更好的治療方法。
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正如Memorial Sloan Kettering的所有癌癥治療一樣，臨床試驗(yàn)涉及一種團(tuán)隊(duì)方法，醫(yī)師，科學(xué)家和病理學(xué)家一起工作來(lái)照顧每個(gè)病人。我們擅長(zhǎng)確定哪些患者從哪個(gè)試驗(yàn)中獲得大的益處。"
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