美國食品和藥物管理局（FDA）批準了癌癥具有特定遺傳特征(生物標志物)的患者的治療。這是該機構初次批準的基于共同生物標志物的癌癥治療，而不是腫瘤起源于身體的位置。

Keytruda(pembrolizumab)用于治療已被鑒定為具有稱為微衛(wèi)星不穩(wěn)定性高(MSI-H)或錯配修復缺陷(dMMR)的生物標志物的不可切除或轉移性實體瘤的成人和兒科患者。該指征涵蓋實施腫瘤的患者，其在先前治療后進展并且沒有令人滿意的替代治療選擇，并且在用某些化療藥物治療后已進展的結腸直腸癌患者。

FDA的藥物評估和研究中心的血液和腫瘤學產(chǎn)品辦公室主任Richard Pazdur博士說：“這是癌癥社區(qū)的重要前列?！盕DA腫瘤學中心主任?！暗侥壳盀橹梗現(xiàn)DA已經(jīng)根據(jù)癌癥開始的身體(例如肺癌或乳腺癌)批準了癌癥治療。我們現(xiàn)在已經(jīng)批準了一種基于腫瘤生物標志物的藥物，而不考慮腫瘤的原始位置。

MSI-H和dMMR腫瘤含有影響細胞內(nèi)DNA正確修復的異常。具有這些生物標志物的腫瘤較常見于結直腸癌，子宮內(nèi)膜癌和胃腸癌，而且在乳腺癌，前列腺癌，膀胱癌，甲狀腺腺癌和其他地方出現(xiàn)的癌癥也較少見。大約5%的轉移性結腸直腸癌患者有MSI-H或dMMR腫瘤。

Keytruda通過靶向稱為PD-1/PD-L1的細胞途徑(在身體的免疫細胞和一些癌細胞上發(fā)現(xiàn)的蛋白質)起作用。通過阻止這一途徑，Keytruda可能有助于身體的免疫系統(tǒng)與癌細胞相抗衡。FDA以前批準了Keytruda用于治療某些轉移性黑色素瘤，轉移性非小細胞肺癌，復發(fā)性或轉移性頭頸部癌，難治性經(jīng)典霍奇金淋巴瘤和尿路上皮癌的患者。

Keytruda已被批準使用加速認可途徑進行這種新的適應癥，根據(jù)該途徑，F(xiàn)DA可能會批準藥物用于未滿足醫(yī)療需求的嚴重情況，并且藥物顯示具有可能預測患者臨床益處的某些效果。需要進一步研究來驗證和描述Keytruda的預期臨床益處，并且贊助者目前正在對另外的MSI-H或dMMR腫瘤患者進行這些研究。

在五個不受控制的單臂臨床試驗之一的MST-H或dMMR實體瘤患者中研究了Keytruda對該指征的不受威脅性和有效性。在一些試驗中，患者被要求具有MSI-H或dMMR癌癥，而在其他試驗中，通過在治療開始后測試腫瘤樣本，將亞組患者鑒定為具有MSI-H或dMMR癌癥。在這五項臨床試驗中，149名患者中共鑒定了15種癌癥。較常見的癌癥是結腸直腸癌，子宮內(nèi)膜癌和其他胃腸癌。Keytruda對這種適應癥的綜述是基于患者的腫瘤完全或部分收縮(總體反應率)和多長時間(反應的耐久性)的百分比。在接受Keytruda試驗的149名患者中，39人。6%的人有完全或部分的反應。對于78%的患者，反應持續(xù)了六個月或更長時間。

Keytruda的常見副作用包括疲勞，瘙癢皮膚(瘙癢)，腹瀉，食欲不振，皮疹，發(fā)燒(發(fā)熱)，咳嗽，呼吸困難(呼吸困難)，肌肉骨骼疼痛，便秘和惡心。Keytruda可引起嚴重的免疫介導的副作用，包括肺部炎癥(肺炎)，結腸炎(結腸炎)，肝臟(肝炎)，內(nèi)分泌腺(內(nèi)分泌腺病)和腎臟(腎炎)等。使用Keytruda后，與異體造血干細胞移植相關的并發(fā)癥和死亡發(fā)生。

患有嚴重或危及生命的輸液相關反應的患者應停止服用Keytruda。懷孕或母乳喂養(yǎng)的婦女不應該服用關鍵傳染病，因為它可能會傷害發(fā)育中的胎兒或新生兒。Keytruda對MSI-H中樞神經(jīng)系統(tǒng)癌癥兒科患者的不受威脅性和有效性尚未確定。

FDA批準了該申請優(yōu)先審查指定，根據(jù)該指定，F(xiàn)DA的目標是在六個月內(nèi)對申請采取行動，該機構確定該藥物經(jīng)批準后將顯著改善治療，診斷或預防嚴重的不受威脅性或有效性條件。

美國食品和藥物管理局(FDA)是美國衛(wèi)生與人類服務部的一個機構，通過確保人類和獸藥，疫苗和其他人類生物制品以及醫(yī)療器械的不受威脅性，有效性和不受威脅性來保護公眾健康。該機構還負責我國食品供應，化妝品，膳食補充劑，發(fā)出電子輻射的產(chǎn)品和煙草制品的不受威脅和保障。

原文鏈接：https://www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm560167.htm

厚樸方舟2012年進入海外醫(yī)療領域，總部位于北京，建立了由全球權威醫(yī)學專家組成的美日名醫(yī)集團，初個擁有日本政府官方頒發(fā)的海外醫(yī)療資格的企業(yè)。如果您有海外就醫(yī)的需要，請撥打免費熱線400-086-8008進行咨詢！

本文由厚樸方舟編譯，版權歸厚樸方舟所有，轉載或引用本網(wǎng)版權所有之內(nèi)容須注明"轉自厚樸方舟官網(wǎng)（www.wyaoyao.cn）"字樣，對不遵守本聲明或其他違法、惡意使用本網(wǎng)內(nèi)容者，本網(wǎng)保留追究其法律責任的權利。

上一篇：美國治療直腸癌權威醫(yī)院及專家介紹—西雅圖癌癥保健聯(lián)盟 下一篇：FDA擴大了Kalydeco的批準使用，以治療囊性纖維化的額外突變