Regeneron近日宣布，美國(guó)FDA已授予其高膽固醇血癥藥物evinacumab突破性藥物資格，Evinacumab是一種針對(duì)血管生成素樣蛋白3(ANGPTL3)的單克隆抗體，正在研發(fā)用于治療患有純合家族性高膽固醇血癥(HoFH)的患者。ANGPTL3是脂蛋白脂肪酶和內(nèi)皮脂肪酶的抑制劑。該公司表示，它可能在脂蛋白代謝中發(fā)揮核心作用。Regeneron在今天上午發(fā)表的聲明中表示，F(xiàn)DA基于evinacumab在HoFH患者中的Ⅱ期臨床結(jié)果，授予其突破性治療藥物認(rèn)證。

Regeneron于2016年5月發(fā)布了初期數(shù)據(jù)。來(lái)自首批4例患者的數(shù)據(jù)顯示：第四周與基線(xiàn)相比，“evinacumab添加至當(dāng)前的降脂治療方法，使低密度脂蛋白膽固醇(LDL-C)水平額外降低了55%”。在這四名患者中，LDL-C的降低百分比在25%至90%之間。該公司表示，四名患者均接受了大劑量的他汀類(lèi)藥物加ezetimibe，一名患者額外接受了20mg的洛美他派(lomitapide)。Evinacumab普遍耐受性良好，沒(méi)有不良事件導(dǎo)致停藥。根據(jù)初期數(shù)據(jù)，較常見(jiàn)的與藥物有關(guān)的不良事件是輕度注射部位反應(yīng)。

高膽固醇血癥是一種由于非常高水平的低密度脂蛋白膽固醇而導(dǎo)致心血管疾病的遺傳性疾病。HoFH是高膽固醇血癥的較嚴(yán)重形式。HoFH是一種罕見(jiàn)的疾病，發(fā)病率約在百萬(wàn)分之一。如果不經(jīng)治療，與正常LDL膽固醇水平低于130mg/dL相比，HoFH患者的LDL膽固醇水平急劇上升至500至1000mg/dL。由于高膽固醇水平，患者處于早期心血管疾病風(fēng)險(xiǎn)之中。Regeneron表示，若未經(jīng)治療，患者在20歲之前通常會(huì)出現(xiàn)動(dòng)脈粥樣硬化性心血管疾病的體征和癥狀。

Evinacumab并不是Regeneron專(zhuān)門(mén)降低膽固醇的藥物。在2015年，F(xiàn)DA批準(zhǔn)了Praluent，一種PCSK9抑制劑，用于治療家族性高膽固醇血癥，這種遺傳性疾病導(dǎo)致高水平的低密度脂蛋白膽固醇。Praluent是該公司與賽諾菲(SNY)共同開(kāi)發(fā)。

Regeneron計(jì)劃對(duì)evinacumab進(jìn)行Ⅲ期臨床試驗(yàn)，但未公布其時(shí)間表。

位于紐約的Regeneron并不是專(zhuān)門(mén)一家開(kāi)發(fā)HoFH治療藥物的公司。由AeRion Pharmaceuticals(AEGR)和溫哥華QLT公司合并成立的Novelion Therapeutics (AEGR)產(chǎn)品線(xiàn)Juxtapid可用于治療HoFH。

來(lái)源：生物谷

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